Aprueban en Argentina un nuevo tratamiento para hemofilia
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina un nuevo tratamiento para personas con hemofilia A y B que desarrollan inhibidores, una de las complicaciones más complejas de esta enfermedad.
La hemofilia es un trastorno genético que afecta la coagulación de la sangre, lo que dificulta detener hemorragias. Habitualmente, el tratamiento consiste en la administración intravenosa de factores de coagulación (VIII o IX), aunque en algunos pacientes el organismo genera una respuesta inmunológica que vuelve ineficaz esta terapia.
En este contexto, el nuevo medicamento, llamado concizumab, propone un enfoque diferente. Se trata de un anticuerpo monoclonal que se administra de forma subcutánea una vez al día y actúa bloqueando la proteína TFPI, lo que favorece la generación de trombina y permite mejorar el proceso de coagulación incluso en presencia de inhibidores.
Según especialistas, este avance representa una alternativa relevante para pacientes que hasta ahora contaban con opciones limitadas. En particular, se destaca su impacto en la calidad de vida, ya que reduce la frecuencia de sangrados y simplifica la administración del tratamiento.
Los datos que respaldan su aprobación surgen de un estudio internacional de fase 3, que evidenció una reducción del 86% en los episodios de sangrado en pacientes que recibieron profilaxis con este fármaco. Además, el medicamento presenta un perfil de seguridad acorde a lo esperado y se aplica mediante una lapicera prellenada, lo que facilita su uso cotidiano.
De esta manera, la incorporación de concizumab abre la puerta a esquemas terapéuticos más personalizados y marca un nuevo paso en el abordaje de la hemofilia en el país.